
Lo studio
La sopravvivenza dei pazienti con PAH è eterogenea e varia a tre anni dal 58%  al 74% dei casi.  Martin R. Wilkins del Imperial College di Londra e colleghi hanno utilizzato un metodo basato su aptameri (acidi nucleici a singolo filamento caratterizzati da una specifica struttura tridimensionale che si lega direttamente alla proteina target) per misurare le concentrazioni di 1.129 proteine ​​nel plasma da quattro gruppi di pazienti, con lo scopo primario di identificare e convalidare le eventuali espressioni proteomiche circolanti che potrebbero fare da predittori di sopravvivenza dei pazienti con PAH idiopatica o ereditaria. I ricercatori hanno così dapprima identificato un gruppo di nove proteine ​​che hanno prodotto punteggi da 0 a 9 (con ciascuna concentrazione di proteine ​​plasmatiche al di sopra o al di sotto del valore soglia cut off per la sopravvivenza che ha contribuito a un punto) che ha avuto un’accuratezza che va dall’86% al 93% per la discriminazione tra sopravvissuti e non sopravvissuti. I pazienti – il ​​cui punteggio nel panel di proteine era piĂą elevato dopo l’inizio della terapia – alla diagnosi hanno mostrato una sopravvivenza piĂą scarsa di quelli i cui punteggi sono rimasti stabili o migliorati. Il punteggio ha fornito informazioni indipendenti prognostiche oltre a quelle fornite dall’equazione REVEAL (un scala di valori che fornisce un punteggio clinico giĂ validato, ricavato da vari parametri clinici).
I commenti
“Il punteggio prognostico prodotto dal panel proteomico a 9 proteine ​​seleziona notevolmente i sottogruppi di pazienti che potrebbero andare incontro a eventi maggiori (morte o trapianto), e questo può essere utile per il targeting di nuove strategie terapeutiche aggressive o per ottimizzare la potenza delle prove cliniche”, dicono gli autori. Secondo altri osservatori, i risultati dello studio confermano che le nuove tecnologie basate sulla proteomica, in particolare quelle che utilizzano gli aptameri, troveranno presto una strada nella pratica clinica di routine, perchĂ© i biomarcatori delle proteine ​​possono essere utili per la diagnosi precoce della malattia, la diagnosi differenziale, la prognosi e possono consentire il monitoraggio della malattia,  nonchĂ© costituire una guida per una terapia mirata.
Fonte: Lancet Respir Med 2017
 Reuters Staff
(Versione italiana Quotidiano SanitĂ / Popular Science)
